上海2026年6月8日 美通社 －－ 默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号）今日宣布，全球首个＊针对肺动脉高压核心病理机制的全人源生物制剂欣瑞来®（注射用索特西普）正式在中国境内上市，用于治疗世界卫生组织功能分级（WHO FC）Ⅱ－Ⅲ级的肺动脉高压（PAH，WHO第1组）成年患者【1】，填补了针对PAH疾病根源的治疗空白。
默沙东全球高级副总裁、默沙东中国总裁唐凯宇表示：“肺动脉高压作为一种相对复杂的心血管疾病，严重影响患者的日常运动、生活能力甚至危及生命，新诊断患者的5年死亡率高达40％【2】，是时刻笼罩在患者及其家庭的巨大阴影。此次欣瑞来®（注射用索特西普）的上市为中国PAH患者提供了全新机制的治疗方案，这有望打破疾病对患者的长期桎梏，让患者不止于生存，更让生命可以回归生活本色。未来我们将积极提升药物可及性，使更多患者可以畅快呼吸，逆转新生。”
肺动脉高压是一种高致残率和高致死率的心血管疾病【3】，患者的肺血管负荷进行性加重，并最终导致心力衰竭【4】。已被纳入我国《第一批罕见病目录》的特发性肺动脉高压（IPAH）是PAH的一个重要类型【5】,【6】，研究数据显示，若未接受针对性治疗，IPAH患者出现症状后的中位生存期仅为2.8年【7】。
“PAH的症状缺乏特异性，主要表现为劳力性呼吸困难与乏力。随着疾病进展，患者的运动能力会持续下降，对生活质量产生严重影响【7】。细胞过度增殖导致肺血管重构是PAH的核心病理机制，传统的靶向扩血管治疗无法逆转肺血管进行性闭塞进程【8】，约7成患者接受充分剂量扩血管药物联合治疗后仍无法逆转病情进展【9】，患者亟需创新治疗改善生活质量和远期预后。” 广东省医学科学院副院长、广东省医学会心血管病学分会主任委员、广东省人民医院心血管内科主任荆志成教授表示：“索特西普作为首个靶向肺血管重构的全人源融合蛋白，实验提示其具有抑制细胞增殖，进而逆转血管重构，从而改善心力衰竭的作用【10】。索特西普的临床应用标志着中国PAH治疗从‘治标’迈入‘治本’的新时代，期待这一创新治疗方案为国内PAH患者带来生活质量与生存的全面改善。”
＊ 截至2026年5月30日 |
【1】 注射用索特西普说明书。 |
【2】 Cascino TM, Sahay S, Moles VM, McLaughlin VV. A new day has come： Sotatercept for the treatment of pulmonary arterial hypertension. J Heart Lung Transplant 2025； 44： 110. |
【3】 中华医学会心血管病学分会精准心血管病学学组. 单基因遗传性心血管疾病基因诊断指南. 中华心血管病杂志, 2019, 47（3）： 175－196 |
【4】 Hassoun PM. Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med 2021； 385： 23612376. |
【5】 国家卫生健康委员会. 关于公布第一批罕见病目录的通知. |
【6】 Humbert M, Kovacs G, Hoeper MM et al. 2022 ESCERS Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension. Eur Heart J 2022； 43： 36183731. |
【7】 Hoeper MM, Pausch C, Grünig E et al. Temporal trends in pulmonary arterial hypertension： results from the COMPERA registry. Eur Respir J 2022； 59. |
【8】 Guignabert C, Humbert M. Targeting transforming growth factor－β receptors in pulmonary hypertension. Eur Respir J 2021； 57. |
【9】 Gong S－G, Wu W－H, Li C et al. Validity of the ESC Risk Assessment in Idiopathic Pulmonary Arterial Hypertension in China. Front Cardiovasc Med 2021； 8： 745578 |
【10】 Hoeper MM, Badesch DB, Ghofrani HA et al. Phase 3 Trial of Sotatercept for Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med 2023； 388： 14781490 |