苏州2024年4月22日 /美通社/ -- 北京时间2024年4月21日，开拓药业（股票代码：9939.HK），一家专注于潜在同类首创和同类最佳创新药物研发及产业化的生物制药公司，欣然宣布其自主研发的新型靶向雄激素受体（AR）的蛋白降解嵌合体（PROTAC）化合物GT20029酊外用治疗男性雄激素性脱发（脱发或AGA）的中国II期临床试验达到主要研究终点，其结果具有统计学显著性及临床意义，且安全性和耐受性良好。基于该项II期临床试验的结果，本公司将积极部署GT20029后续的临床策略，如开展男性脱发中国III期临床试验及美国II期临床试验等。此外，公司亦正在准备开展GT20029用于痤疮治疗的II期临床试验。
该项II期临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估GT20029酊治疗男性脱发的有效性和安全性，并确定III期临床试验的推荐给药剂量。试验在全国12家中心开展，由复旦大学附属华山医院的杨勤萍教授担任主要研究者（leading PI）。试验的主要疗效终点为治疗12周后，与安慰剂相比，目标区域内非毳毛数（TAHC）较基线的平均变化，安全性评估包括不良事件、实验室检查、外用药主观评价及皮损表现评价等。试验共纳入180例男性脱发患者，分为每天一次（QD）用药队列和每周两次（BIW）用药队列，每个队列均包括对照组（使用安慰剂）和试验组（使用GT20029酊），并接受0.5%和1%的不同剂量。结果显示：
- 有效性方面，与安慰剂相比，不论是QD队列还是BIW队列，GT20029酊均显示出统计学显著的疗效优势及临床意义。治疗12周后，GT20029 0.5% QD 组的TAHC较基线增加16.80根/cm2，较安慰剂增加6.69根/cm2，结果均有统计学意义（P<0.05）。GT20029 1.0% BIW 组的TAHC较基线增加11.94根/cm2，较安慰剂增加7.36根/cm2，结果均有统计学意义（P<0.05）。针对BIW队列，研究表明，不同GT20029剂量组之间存在剂量效应关系。
- 安全性方面，GT20029酊具有良好的安全性和耐受性，各组在治疗过程中发生的不良事件与安慰剂相当。此外，试验未观察到与性功能相关的不良事件。
- GT20029 1% BIW为II期临床试验的最佳给药剂量，该剂量被确定为中国男性脱发III期临床试验的推荐给药剂量。
作为全球首个皮科外用新型AR降解剂，GT20029基于公司自有PROTAC平台开发，且是在全球范围内，首个同时在中国和美国均完成I期临床试验的外用PROTAC化合物。其作用是将AR蛋白质募集到E3泛素连接酶进行降解。GT20029作用于外周皮肤局部组织中，既避免了药物的全身暴露，也能降低局部毛囊皮脂腺中的AR本身对雄激素的敏感性，因此本集团开发其用于治疗脱发和痤疮。
开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示："GT20029作为首个外用PROTAC创新药物的II期临床试验的结果备受关注，前期分别在中国和美国完成的I期临床试验已经提供了局部和整体的安全性以及药代动力学数据，而II期临床试验进一步验证了局部较长期使用蛋白降解剂新技术的安全性，更为重要的是我们首次在临床显示使用外用PROTAC化合物可以产生初步的临床治疗效果。更为理想的治疗雄激素性脱发的创新药物，应该在使用时起效更快，疗效更佳和使用频次更少，GT20029的下一步临床发展将为此目标而进行。"
