香港、马里兰州德国城和中国苏州2024年3月12日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.（"公司"，股份代号：2257.HK，连同其附属公司，统称"集团"或"Sirnaomics"），一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司。Sirnaomics今天宣布受邀出席2024 OPT峰会（寡核苷酸与mRNA 疗法峰会）并分享公司基于GalNAc-RNAi疗法的双靶向创新muRNA递送平台GalAhead™及其相关管线项目的最新进展。2024年OPT峰会将于2024年3月13日-14日在美国波士顿举行。
基于GalAhead™ mxRNA单靶点取得的进展，Sirnaomics研发出一种基于RNAi疗法的专有递送平台GalAhead™ muRNA，可同时抑制多个基因。GalAhead™ muRNA和mxRNA一样采用了GalNac配体，为一种经过临床验证的RNAi触发器递送至肝脏肝细胞以治疗肝脏相关疾病的概念疗法。muRNA 概念疗法采用独特的 RNAi 设计，由包含两条反义链、两条互补适配链的双链组成及其特定的工程化可变点。裂解点可使 muRNA 在送入细胞后在溶酶体内途径中分解成两个单独的 RNAi 触发器，而个体化后的RNAi触发器可分别针对各自的靶向基因。
从生物学的角度来看，muRNA概念疗法在对过度激活的生物通路进行调节时，亦可令其生理功能如常运作。在另一种情况下，muRNA 可以同时针对两种或两种以上非相关的适应症，而这些适应症的患者群体往往多病共存。GalAhead™ muRNA疗法 为 RNAi 领域提供了一个全新的、鼓舞人心的方向，有望为医疗需求未获满足的患者群体提供安全和长效的治疗方法。
2024年OPT峰会（Oligonucleotide & mRNA Therapeutics Congress）演讲详情
- 演讲主题：GalAhead™：一种可下调单类基因或多类基因的新型治疗性GalNAc-RNAi递送平台
- 演讲者：Sirnaomics RNA疗法与递送研发副总裁Jim Weterings博士
- 演讲内容：
- 介绍GalAhead™——Sirnaomics新型GalNAc-RNAi递送平台
- GalAhead™ muRNA技术在体内及体外的验证
- muRNA双靶点设计相关项目进展
Weterings博士将作为峰会主席出席并主持同日下午3:40举行的峰会主题论坛，并就RNA疗法的功效与未来应用作开题演讲。
