上海2024年4月8日 /美通社/ -- 2024年4月8日，全球特药领域生物制药公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）（商标名：索马杜林®）于3月29日经中国国家药品监督管理局批准，成为截至本发稿日全球唯一获批可进行深部皮下自我注射的生长抑素类似物（SSA）类药物。获批后，深部皮下自我注射可以有效提升肢端肥大症患者给药便捷性，加强依从性，并帮助医生更好管理患者，推动疾病长期管理的规范化，使患者获益。
肢端肥大症是由体内产生过量的生长激素（GH）所致的隐匿的慢性进展性内分泌代谢性疾病[1]，其延迟诊断的时间较长，且与多种合并症和死亡率的增加有关。即使实现生化控制，但肢端肥大症相关合并症仍可能持续存在，因此，对肢大患者进行长期随访及管理具有重要意义。在疾病长期管理过程中，治疗药物给药方式的不便捷，给患者带来较大挑战。《中国肢端肥大症患者综合社会调查白皮书》调研显示，六成患者认为去医院注射的给药方式非常不方便或比较不方便，如可以实现自我注射则方便程度可以提高近2倍。
近年来，在肢端肥大症领域，创新药物研发获得较大进展，患者给药便捷性和药物可负担性不断改善。2019年，索马杜林®（预充式）在中国获批，并于2020年被纳入国家医保药品目录。而新获批的索马杜林®（预充式）深度皮下自我注射的用法，操作简便，使得患者在治疗过程中拥有更多的自主权[2]，将为肢端肥大症患者带来更舒适的注射体验，最大程度地帮助患者坚持用药，提升用药依从性，从而能够有更多的时间享受家人和朋友的陪伴。此外，索马杜林®（预充式）拥有特殊的预充式注射装置和创新针头[3]，无需配置。在经专业医护人员指导和培训后，患者可以进行6-8周间隔自我注射，在确保疗效的同时，方便灵活给药，提高治疗便捷性且降低治疗成本[4][5][6]，有效提升患者生活质量。
复旦大学附属华山医院虹桥院区院长、华山医院神经外科副主任、复旦大学神经外科研究所副所长赵曜教授表示："肢端肥大症病程较长，患者的长期管理对预防合并症以及改善生活质量具有十分重要的作用。生长抑素类似物（SSA）被国内外指南和共识一致推荐为肢端肥大症药物治疗的首选，很高兴见证兰瑞肽自我注射用法的获批，有望帮助肢端肥大症者实现疾病治疗目标，降低疾病对生活带来的负面影响，自我注射将提升治疗依从性，改善患者的生活质量，助力肢端肥大症患者规范化诊疗。"
益普生中国总经理Guillaume DELMOTTE表示："作为一家专注于罕见病、肿瘤学和神经科学领域的生物制药公司，益普生致力于延长患者的生命并改善患者的生活。具有自我注射功能的索马杜林®的获批代表了我们深耕罕见病领域，以创新技术满足肢端肥大症患者未尽需求，改善患者生活质量的最新突破。索马杜林®自我注射将提升患者用药的便利性，提高患者疾病全疗程管理的依从性，从而帮助患者和医生进一步规范长期疾病管理，给患者带来的是意义深远的改变。我们希望未来能够让更多患者从创新药物中获益。"
成立于1929年，益普生在90余年的历史中始终秉持创新精神，不断进取。1992年，益普生正式进入中国市场，并于2019年在上海设立创新中心，是益普生全球四大研发中心之一。2021年，益普生在上海成立中国区总部，并通过公司全面转型，聚焦于肿瘤、罕见病和神经科学领域为患者提供革新型药物。在罕见病领域，益普生持续发展罕见病研发管线，致力于改善罕见病患者无药可医的困境。2019年12月，索马杜林®正式在中国获批用于肢端肥大症治疗，并被纳入国家医保目录。2023年，在国家卫健委发布的《第二批罕见病目录》中，益普生罕见病产品管线所覆盖疾病均纳入其中，包括肢端肥大症、胃肠胰神经内分泌肿瘤、进行性骨化性纤维发育不良、先天性胆道闭锁、Alagille综合征、原发性胆汁性胆管炎、原发性胰岛素样生长因子-1缺乏症等。未来，益普生将持续以中国市场为战略中心，加速创新药物和新资产引进，着力发展在中国的研发管线布局，惠及更多中国患者。
