波士顿, May 03, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) - Novotech，一家与各大生物技术公司合作，在各个阶段加速开发先进的新型疗法的，提供全方位服务的全球性临床合同研究组织 (CRO) 发布了一份题为囊性纤维化——全球临床实验现状的综合研究报告。
报告以数据为基础，回顾了囊性纤维化 (CF) 的资金状况、各地区的试验密度和患者招募数据、标准疗法和新兴疗法、近期美国食品药品管理局的批准情况以及监管趋势。重要的是，它还包括深入的 SWOT 分析，可为各大生物技术公司的战略决策、研究机遇和挑战提供指导。
据估计，全球约有 162,430 名囊性纤维化患者。
囊性纤维化是一种遗传性常染色体隐性疾病，由 CFTR（囊性纤维化跨膜调节器）基因的突变引起，会破坏上皮细胞中氯化物和碳酸氢盐的转运。它会损害肺、胰腺和其他器官的上皮细胞的功能，从而导致严重的健康问题。
囊性纤维化——全球临床实验现状报告发现，在 20 世纪 80 年代之前，半数的囊性纤维化患者活不过 20 岁，但近来的治疗进步大大延长了他们的预期寿命，预计到 2025 年，成年囊性纤维化患者人数将增加 75%。
囊性纤维化在全球的患病率各不相同：
- 在北美地区，美国的囊性纤维化患者数量最多，达 31,199 人，估计囊性纤维化患病率为每万人 0.95 例。
- 加拿大的囊性纤维化患者人数较少，仅有 4,344 人，但患病率较高，为每万人 1.17 例，这表明加拿大的人均患病率高于美国。
- 在欧洲地区，英国的囊性纤维化患病率估计最高，为每万人 1.61 例，囊性纤维化患者数量为 10,509 人，仅次于美国，位居全球第二。
- 其他拥有大量囊性纤维化患者的欧洲国家还包括法国、德国和意大利。
- 比利时和瑞士的估计患病率较高，分别为每万人 1.13 例和每万人 1.18 例。
- 在亚太地区，澳大利亚的囊性纤维化患者人数较多，达到 3,151 人。该国报告的患病率（每万人 1.27 例）仅次于英国，位居第二。
- 紧随其后的是新西兰，尽管其囊性纤维化患者数量较少，但患病率为每万人 1.04 例。
- 在世界其他地区 (ROW)，巴西的囊性纤维化患者人数最多，达 6,240 人，估计患病率为每万人 0.29 例。
目前，囊性纤维化暂时无法根治，但本报告重点介绍了能延长患者寿命和提高患者生活质量的多种新兴治疗方法，如营养支持、气道清理技术以及旨在改善有缺陷的 CFTR 蛋白的功能和预防可能出现的后果的其他药物。在某些情况下，可能需要呼吸支持或手术干预。
2018 年以来，生物技术和生物制药行业在全球启动了 450 多项囊性纤维化临床试验，具体情况如下：
- 欧洲和北美分别以 37% 和 35% 的占比领先
- 其次是亚太地区，占 23%
- 世界其他地区 (ROW) 所占份额不大，为 5%
报告指出：“在欧洲，英国和德国的囊性纤维化试验数量居于领先地位，分别占 13% 和 12%，彰显了该地区在这一领域的努力和进步。在北美，美国占据了 68% 的大部分试验份额，而加拿大占 32%。在亚太地区，澳大利亚的试验份额最高 (64%)，其次是新西兰，为 21%。在世界其他地区的国家中，以色列居首位，而伊朗所占的份额适中。”
报告的其他主要内容包括：
- 风险投资大量涌入美国，投资总额达 9.191 亿美元。荷兰、以色列和意大利等国也为风险投资做出了贡献，尽管程度较低。
- 与许多疾病一样，精准医疗在囊性纤维化治疗中也得到了发展，包括精确识别基因突变、旨在纠正突变导致的缺陷蛋白功能的药物、基因治疗替代物。
- 目前有 30 余种囊性纤维化治疗药物处于临床前阶段，18 种处于 I 期试验阶段，10 种处于 I/II 期联合研究阶段。
- 增加资金、新兴疗法和个性化医疗被认为是其中的一些重要机遇。
- 监管障碍、伦理问题和抗生素耐药菌被认为是威胁。
Novotech 研究分析师团队每月提供此类专家报告，且这些报告完全免费。这些报告提供了全球临床试验活动的最新见解，揭示了哪些地区的试验量最高以及这些趋势背后的独特因素。它们解决了生物技术公司在特定治疗领域面临的潜在和现实障碍，希望对临床试验决策产生积极影响并提供信息，最终提高新疗法的成功率。
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Novotech 成立于 1997 年，是一家全球全方位服务临床合同研究组织 (CRO)，专注于与生物技术公司合作，加速各个阶段先进和新颖疗法的开发。
Novotech 因其业界领先的贡献而备受赞誉，曾荣膺众多享有盛誉的奖项，例如 2023 年 CRO 领导力奖 (CRO Leadership Award 2023)、2023 年亚太区细胞与基因治疗临床试验卓越奖 (Asia Pacific Cell & Gene Therapy Clinical Trials Excellence 2023) 且自 2006 年起连续荣获亚太地区年度合同研究组织公司奖 (Asia-Pacific Contract Research Organization Company of the Year Award)。
该公司提供全面的全套服务，包括实验室、I 期设施、药物开发咨询、监管专业知识，并在 5,000 多个临床项目（包括 I 期至 IV 期临床试验和生物等效性研究）中累积了丰富的经验。Novotech 在全球设有 34 个办事处，拥有一支由 3,000 多名专业人员组成的专业团队，是值得信赖的首选端到端策略合作伙伴。
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